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近年来，与小分子和生物大分子药物相比，核酸药物的研发表现出了一系列独特的优势。它不仅在生产过程中更为省时和便捷，还因其能够从原理上标本兼治，且具有更长效的特性，备受关注。随着诺贝尔奖的奖励，核酸药物吸引了越来越多投资者的目光，已成为各大制药公司持续布局的重要领域。

核酸药物的研发史已有超过 40 年，从最初的冷门领域开展到如今的热门赛道，其基本原理和机制的逐步完善可大致分为三个重要阶段。第一阶段开始于 1956 年，当时科研家发现双链 RNA 在 RNA 沉默中发挥了关键作用，拉开了研发基于 RNA 药物的序幕。第二阶段大约在 1978 年至 1998 年间，这一时期发现了反义寡核苷酸(ASO)和 RNA 干扰机制，小核酸药物逐渐进入公众视野。第三阶段始于 2020 年新冠大流行期间，两款 mRNA 疫苗的成功上市标志着 mRNA 技术进入商业化时代，新冠 mRNA 疫苗的广泛应用进一步增强了投资者对核酸药物潜力的信心。

核酸药物有望成为继小分子药物和抗体

新冠

药物之后的第三大药物类型，尤其是随着 mRNA 技术进入快速开展的黄金期。核酸药物技术的进步，使其在医药行业中的地位日益重要，各类制药公司也纷纷在这一领域展开布局。

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